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基因療法有望迎來新突破，細(xì)胞制備儀將顛覆實(shí)驗(yàn)室

[2017/3/15]

大幅受益民生的基因檢測領(lǐng)域在政策紅利的持續(xù)加碼的市場背景下，在細(xì)胞檢測前沿技術(shù)的創(chuàng)新與研發(fā)角度也進(jìn)行的如火如荼。近日，《麻省理工科技評(píng)論》推出“2017年十大突破技術(shù)”，“基因療法2.0”位列其中，有望在今年迎來新的突破。此消息一出來，關(guān)于便攜式細(xì)胞制備儀器的相關(guān)討論，迅速引起業(yè)界的關(guān)注。


基因療法有望迎來新突破，細(xì)胞制備儀將顛覆實(shí)驗(yàn)室
　　
　　基因療法（gene therapy）是指將外源正常基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷或異常引起的疾病，最終實(shí)現(xiàn)治療目的，有著超30年的發(fā)展歷史。雖然過程頗為坎坷，但是隨著載體病毒、遞送機(jī)制的優(yōu)化，基因療法進(jìn)入2.0時(shí)代，在癌癥、罕見病治療上展現(xiàn)出很好的前景。
　　
　　據(jù)悉，UniQure公司的Glybera（治療家族性脂蛋白脂酶缺乏癥）以及GSK的Strimvelis（治療嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷�。﹥煽罨蛑委煯a(chǎn)品已經(jīng)在歐洲獲批上市。2017年，Spark Therapeutics旗下的基因療法Voretigene Neparvovec（治療遺傳性視網(wǎng)膜疾�。┯型蔀槭讉�(gè)獲FDA批準(zhǔn)的產(chǎn)品。
　　
　　便攜式儀器實(shí)現(xiàn)“gene therapy in a box”
　　
　　如何實(shí)現(xiàn)細(xì)胞的自動(dòng)化制備？這是Adair團(tuán)隊(duì)試圖“平民化”基因療法的關(guān)鍵。
　　
　　他們采用了一款由德國儀器制造商Miltenyi出售的細(xì)胞處理設(shè)備——Prodigy，它能夠自動(dòng)化完成基因療法中關(guān)鍵的步驟——細(xì)胞制備、擴(kuò)增。細(xì)胞從一端輸入儀器，在其內(nèi)運(yùn)行30小時(shí)后從另一端輸出，即可用于治療，大大縮短了細(xì)胞處理時(shí)間。
　　
　　Adair希望，這種移動(dòng)式儀器能夠?qū)⒒虔煼ㄍ茝V至更多的國家和地球，包括艾滋病流行最嚴(yán)重的非洲。
　　
　　Prodigy：外形小巧，重約150磅，表面裝備有明亮的玻璃罩、整齊的儀表盤和彎曲的輸液軟管�；颊呒�(xì)胞會(huì)在軟管內(nèi)輸送，與各類化學(xué)物質(zhì)接觸、反應(yīng)，最終與攜帶有目標(biāo)DNA的病毒載體融合。
　　
　　Prodigy售價(jià)約為15萬美元，一位患者所需細(xì)胞制備的試劑成本約為1.2萬美元。德國營銷經(jīng)理Katharina Winnem?ller表示：“這一移動(dòng)式設(shè)備大大簡化了細(xì)胞治療過程。雖然這并不意味著每一個(gè)鄉(xiāng)村醫(yī)院都能開展相關(guān)治療，但是它能夠顯著降低患者的治療成本�！�
　　
　　除了Miltenyi，其他研究機(jī)構(gòu)和公司也在積極研發(fā)類似的細(xì)胞處理設(shè)備，例如General Electric（通用電氣）收購了一家專門處理細(xì)胞的公司Biosafe，麻省理工學(xué)院的德雷珀實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)一款微流體設(shè)備，用于CAR-T療法的前期準(zhǔn)備。
　　
　　應(yīng)用方向：CAR-T療法
　　
　　這種便攜式細(xì)胞處理設(shè)備還可以推進(jìn)一種癌癥療法——嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法的發(fā)展，也就是我們所熟知的“CAR-T”療法。作為一種新型細(xì)胞療法，CAR-T技術(shù)已經(jīng)在在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效，被認(rèn)為是最有前景的腫瘤治療方式之一。
　　
　　“CAR”代表嵌合抗原受體，“T”代表免疫系統(tǒng)的“哨兵”——T細(xì)胞�！癈AR-T”則是通過基因工程技術(shù)給T細(xì)胞加入一個(gè)能識(shí)別腫瘤細(xì)胞并且同時(shí)激活T細(xì)胞的嵌合抗體，使其能夠攻擊腫瘤，且能夠在體內(nèi)長期記憶、擴(kuò)增，實(shí)現(xiàn)長效性。
　　
　　值得注意的是，在回輸至患者體內(nèi)之前，T細(xì)胞的分離、改造到擴(kuò)增需要2周左右的時(shí)間，花費(fèi)時(shí)間較長，且涉及很多步驟，容易形成差異和不確定性。
　　
　　目前，輝瑞、安進(jìn)、新基、諾華、Juno和Kite Pharma等多家制藥企業(yè)紛紛開始布局CAR-T研發(fā)。其中，諾華有望成為首個(gè)CAR-T療法獲批上市的公司。去年，諾華就已經(jīng)完成了利用CAR-T治療白血病患兒的全球性臨床試驗(yàn)，82%的患者都取得了顯著的療效。
　　
　　但是對于如何開展治療，諾華依然面臨很多挑戰(zhàn)。他們需要依賴于專門提供冷凍細(xì)胞運(yùn)輸服務(wù)Cryoport公司，實(shí)現(xiàn)患者細(xì)胞的空中運(yùn)輸。諾華的細(xì)胞處理實(shí)驗(yàn)室位于美國新澤西州的莫里斯普萊恩斯（Morris Plains），在這里實(shí)現(xiàn)CAR-T細(xì)胞的制備和擴(kuò)增。
　　
　　很顯然，這一系列過程繁瑣、昂貴且費(fèi)時(shí)，更重要的是因?yàn)槊總�(gè)患者的T細(xì)胞不一樣，制備的細(xì)胞質(zhì)量差異較大，制備成本也較高。這意味著，并不是所有患者都能負(fù)擔(dān)得起這一治療。
　　
　　諾華免疫腫瘤研發(fā)部主席Philip Gotwals表示：“考慮到這一繁瑣的治療步驟，能夠接受治療的患者很有限。如果我們不能實(shí)現(xiàn)細(xì)胞制備的自動(dòng)化，這意味著我們需要建造更多類似的細(xì)胞制備實(shí)驗(yàn)基地。”
　　
　　現(xiàn)在，這些便攜式細(xì)胞制備儀器將有望取代實(shí)驗(yàn)室，推動(dòng)基因療法基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)的開展。或許，不久的將來，世界各地的醫(yī)生可以通過網(wǎng)絡(luò)訂購合適的細(xì)胞制備儀，用于罕見病、癌癥等疾病的治療。